Um estudo clínico recente trouxe um horizonte inédito para o tratamento de casos graves do tumor que lidera as estatísticas de mortalidade no Brasil. Segundo dados do Instituto Nacional de Câncer (INCA), o câncer de pulmão vitima 31.237 pessoas a cada ano no país. Nesse cenário, o uso contínuo de lorlatinibe, administrado em comprimido diário, assegurou que 55% dos pacientes com a enfermidade em estágio avançado ficassem sete anos vivos e sem progressão da doença.
Como atua a terapia-alvo contra o rearranjo no gene ALK
Diferente da abordagem tradicional, focada apenas no órgão em que o tumor surge, a chamada terapia-alvo mira mutações moleculares específicas. O lorlatinibe foi concebido exclusivamente para pacientes que apresentam um rearranjo no gene ALK, presente em uma fatia de 3% a 7% dos diagnósticos do tipo mais frequente de câncer pulmonar.
Nesses casos, a falha genética gera uma proteína defeituosa que emite ordens contínuas para a multiplicação desordenada das células. O fármaco age bloqueando diretamente esse interruptor biológico. Além disso, a molécula foi desenhada para romper a barreira hematoencefálica, mecanismo que protege o cérebro, mas costuma impedir a ação de outros compostos. O diferencial é decisivo, já que metástases cerebrais acometem entre 25% e 40% das pessoas com esse perfil após dois anos de diagnóstico.
Salto histórico no controle oncológico
Manter tumores avançados contidos por sete anos é uma conquista rara na oncologia. A evolução dos medicamentos para ALK transformou o prognóstico que antes dependia exclusivamente de quimioterápicos convencionais.
Segundo o oncologista Gustavo Schvartsman, do Hospital Sírio-Libanês, o ganho observado é resultado de uma evolução gradual dessas terapias. “Nunca alguém passava de cinco anos sem a doença progredir quando só existia quimioterapia. Com os inibidores de primeira geração, foi para 5% ou 10% dos pacientes; com a segunda geração, 20% a 30%; agora chegamos a 55%. O avanço é muito grande e vemos um passo enorme no dia a dia do paciente”, afirma.
Para o oncologista Stephen Stefani, o dado precisa ser lido dentro de uma trajetória histórica: quando só havia quimioterapia, nenhum paciente com esse diagnóstico chegava a cinco anos sem progressão. Os inibidores de cada geração foram ampliando esse horizonte. “A diferença de eficácia se torna muito gritante quando você vê essa análise de sete anos e é um resultado relevante para o paciente”, avalia.
Matheus Henrique Dias, biomédico e especialista em biologia molecular que pesquisa medicamentos para o tratamento do câncer na Holanda, também diz que o estudo tem avanços promissores. “Para quem tem essa mutação específica, vai ser de fato uma mudança grande”, diz.
A rotina de quem depende da medicação
Aos 38 anos e mãe de três filhos pequenos, Paula Piteri levava hábitos saudáveis e nunca fumou. Em 2020, descobriu um nódulo pulmonar em exames de rotina pré-operatórios. Fez a extração cirúrgica, mas sem realizar sequenciamento genético. Em 2025, soube da recidiva do câncer.
“Foi um choque, eu sou mãe de três crianças e isso podia mudar minha vida completamente”, conta.
Hoje, Paula recebe o tratamento por meio da cobertura obrigatória de seu plano de saúde, após determinação da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS). “É muito bom ter perspectiva, saber que eu tenho vida para viver. Eu quero fazer parte disso e viver por muitos anos ainda”, diz.
Limitações clínicas e efeitos no sistema nervoso
Apesar do entusiasmo com a sobrevida prolongada, a comunidade médica destaca que restam lacunas. Cerca de 45% dos voluntários da pesquisa não responderam adequadamente à droga, demandando novas investigações sobre mecanismos de resistência.
Além disso, a toxicidade requer acompanhamento rigoroso: 52% dos indivíduos sofreram manifestações no sistema nervoso central, incluindo oscilações de humor, impactos cognitivos e quadros psiquiátricos. No total, eventos adversos de grau 3 ou 4 atingiram 77% dos participantes.
“A gente vê que ainda há alguns pontos que precisam ser considerados. É importante que as pessoas vivam, mas é muito importante que elas continuem sendo, em boa medida, elas mesmas”, diz Dias.
Custo milionário e exclusão na rede pública
O principal entrave para a disseminação do tratamento reside na viabilidade econômica. Conforme o teto fixado pelo Ministério da Saúde, a embalagem mensal com 30 comprimidos atinge cerca de R$ 37 mil. Ao longo de sete anos, a despesa acumulada por pessoa passa de R$ 3,1 milhões.
O medicamento foi avaliado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), que rejeitou sua oferta na rede pública. “O Comitê de Medicamentos considerou que, apesar das evidências apresentadas e dos benefícios do tratamento, a relação de custo-efetividade não aponta eficiência para o SUS, tendo em vista que nenhuma das intervenções ficou abaixo do limite de custo-efetividade”, pontuou a comissão no relatório.
Soma-se a isso a escassez de testes moleculares para rastreamento prévio do gene no país. “Não adianta fazer o teste num sistema onde o remédio não vai estar disponível. E não adianta ter o remédio se o paciente não conseguiu o diagnóstico correto”, resume Schvartsman.
