Um garoto galês de cinco anos diagnosticado com um tipo raro de demência precisará arcar com a quantia de aproximadamente R$ 20,3 milhões para ter acesso a um tratamento potencialmente salvador. Tate McDaid, residente em Swansea, no País de Gales, descobriu a condição aos quatro anos de idade.
O diagnóstico de Síndrome de Sanfilippo
A enfermidade que acomete o menino é a Síndrome de Sanfilippo tipo A, também chamada de Mucopolissacaridose tipo 3 (MPS III) ou popularmente conhecida como “Alzheimer infantil”. Trata-se de uma patologia neurodegenerativa que provoca a perda progressiva de habilidades motoras, como correr e caminhar. Estimativas apontam que cerca de 140 crianças britânicas convivem com a mesma condição.
Em setembro deste ano, os Estados Unidos aprovaram a primeira terapia gênica direcionada ao problema. Embora o remédio não cure a doença, ele tem o potencial de retardar o seu avanço, garantindo que pacientes como Tate preservem sua autonomia por mais tempo.
O desafio do custo milionário
A mãe do garoto, Tammy McDaid, relatou que passou “meses rezando” para que a medicação fosse validada pelas autoridades norte-americanas. Contudo, a alegria inicial deu lugar ao desespero ao descobrir o preço comercializado: US$ 3,95 milhões, equivalentes a mais de R$ 20 milhões.
“Eu me emocionei quando aprovaram o tratamento inicialmente, mas no dia seguinte a realidade já me deu esse golpe forte”, afirmou Tammy. Ela buscou contato com a Ultragenyx, desenvolvedora norte-americana da terapia, para entender como pacientes estrangeiros e sem convênio médico nos EUA poderiam viabilizar o acesso.
“Nós entendemos que eles cobrem esse valor de cidadãos norte-americanos: eles têm seguros médicos”, diz Tammy. “Mas o que isso significa para nós que estamos no Reino Unido e para todos que buscam esse tipo de tratamento?”, acrescenta.
Questionada sobre o atendimento a pacientes internacionais, a Ultragenyx declarou: “Não podemos oferecer uma estimativa única do custo total do tratamento para um paciente internacional, já que ele depende das necessidades médicas específicas de cada paciente e do convênio médico”.
Corrida contra o tempo
Como a doença tende a avançar de forma mais acelerada após os cinco anos de idade, a família enfrenta uma verdadeira urgência. Tate completará seis anos neste mês e já apresenta indícios iniciais de declínio cognitivo.
“Se amanhã aparecesse um milionário e nos desse esse dinheiro, iríamos para os EUA imediatamente”, ela diz. Mas no caso de Tate, que fará 6 anos neste mês, Tammy não acredita que o tempo está ao seu lado. “Ele já mostra os primeiros sinais de deterioração cognitiva”, afirma. “Quanto mais velho, menos efetivo será o tratamento e mais capacidades ele perderá.”
“Sinto que estamos em um ponto de inflexão. Estou aterrorizada”, ela acrescenta.
Tammy descreve Tate como o “homenzinho mais feliz do mundo” que “ignora por completo a sua condição”. A mãe iniciou uma campanha de arrecadação de fundos antes mesmo da aprovação pelo órgão regulador FDA, conseguindo juntar cerca de US$ 215 mil até o momento — montagem que representa apenas 5% da quantia total necessária.
“Eu espero que, por algum milagre, a empresa volte a nos procurar e diga que pode nos dar um desconto — que, mesmo assim, custará milhões.”
Posicionamento da farmacêutica
Em nota oficial, a Ultragenyx informou que segue uma estratégia regulatória global e que a autorização nos Estados Unidos representa um marco inicial para expandir o acesso a famílias ao redor do planeta.
A empresa acrescentou: “Estamos seguindo uma estratégia regulatória global. A aprovação pela FDA é um primeiro passo importante em nosso objetivo de longo prazo de oferecer essa opção de tratamento a famílias do mundo todo”.
“Também compreendemos a urgência com que as famílias afetadas pela Síndrome de Sanfilippo tipo A busquem opções de tratamento e porque algumas consideram viajar aos EUA para ter acesso a essa terapia.”
“Recomendamos a essas famílias que procurem seus seguros médicos para compreender quais vias de acesso existem antes de assumir que essa [pedir ajuda à empresa] é a única opção.”
